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這一疾病會導致淋巴管異常擴張和變形，使淋巴系統無法正常排出體液，從而引發嚴重呼吸困難、皮膚損傷及多器官受累，常危及生命，尚無有效療法。

魏茨曼科學研究所等機構的研究人員將患者細胞中發現的NRAS基因突變導入斑馬魚胚胎，成功建立了與人類高度相似的疾病模型。實驗顯示，突變基因會使斑馬魚主要淋巴管嚴重擴張，心臟腫脹，病理特征與人類患者幾乎一致。進一步研究發現，卡波西樣淋巴管瘤病的發生機制在于突變后的NRAS基因被“卡死”在啟動狀態，導致淋巴細胞無限增殖。

在此基礎上，團隊設計了一套自動化藥物篩選系統，檢測了約150種已獲批藥物，最終鎖定兩種候選藥物。這兩種藥物在斑馬魚模型中均顯著逆轉了心臟和淋巴管異常，并在患者來源細胞實驗中抑制了病變細胞的異常生長。研究人員指出，與目前用于抑制NRAS的部分抗癌藥物相比，這兩種候選藥物安全性更高，副作用更小。

聲明說，由于這一疾病極為罕見，團隊計劃跨中心合作，希望盡快推動臨床試驗，為患者帶來新的治療選擇。相關成果近日發表在美國《實驗醫學雜志》上。

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