因斯里克醫(yī)學(xué)公司利用其開發(fā)的人工智能(AI)系統(tǒng)來構(gòu)思和設(shè)計(jì)新的藥物分子結(jié)構(gòu)，然后合成并在小鼠中成功測試了一種主要候選藥物。該AI系統(tǒng)設(shè)計(jì)分子的時間僅需21天，而設(shè)計(jì)、合成和驗(yàn)證的總時間約為46天。這項(xiàng)研究發(fā)表在本周的《自然·生物技術(shù)》雜志上。

研究人員將與纖維化(疤痕)相關(guān)的蛋白DDR1設(shè)為目標(biāo)靶點(diǎn)。為了尋找潛在的DDR1抑制劑，他們開發(fā)了一種利用生成對抗網(wǎng)絡(luò)(GAN)和生成強(qiáng)化學(xué)習(xí)(RL)的AI技術(shù)來加速新藥分子的設(shè)計(jì)。

AI系統(tǒng)僅用了短短3周時間就構(gòu)思和設(shè)計(jì)了3萬種候選藥物分子結(jié)構(gòu)。經(jīng)進(jìn)一步篩選后，研究人員在實(shí)驗(yàn)室中合成了其中6種分子，并在細(xì)胞中對其中兩種進(jìn)行了測試。對最有希望的一種候選藥物分子則在小鼠身上展開了試驗(yàn)，結(jié)果表明，該分子對目標(biāo)蛋白具有抑制作用，并表現(xiàn)出“類藥物”特性。從確定靶點(diǎn)到完成新藥物分子的生物學(xué)驗(yàn)證，整個過程只用了46天。

盡管AI系統(tǒng)設(shè)計(jì)的藥物似乎并不比傳統(tǒng)研究方法開發(fā)的DDR1抑制劑更有效，但與開發(fā)候選藥物的傳統(tǒng)方法需要8年多時間和數(shù)千萬美元的開發(fā)費(fèi)用相比，因斯里克公司的新方法僅需數(shù)周時間，成本大約15萬美元。

該項(xiàng)研究得到了加拿大多倫多大學(xué)和無錫藥明康德的協(xié)助。

編輯圈點(diǎn)

傳統(tǒng)的藥物發(fā)現(xiàn)過程，以“高風(fēng)險高回報(bào)”而聞名。據(jù)統(tǒng)計(jì)，醫(yī)藥公司平均每篩選出的8000種藥用分子中，只有1種能最終問世，這其中需要研發(fā)人員整周、甚至是整月地蹲坐實(shí)驗(yàn)室，逐個測試藥物分子。得益于迅猛增長的計(jì)算能力、深度學(xué)習(xí)方法的引入以及大數(shù)據(jù)的興起，AI開始輔助藥物篩選，被認(rèn)為有可能為整個醫(yī)藥行業(yè)省下數(shù)億美元的科研經(jīng)費(fèi)。但要知道，AI并不是魔法，其仍需要人們在原理上掌握更明確的生物信號調(diào)控、更有效的藥物靶點(diǎn)，未來才能給研發(fā)效率帶來革命性的提升。

關(guān)鍵詞： AI系統(tǒng) 藥物 效率