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6月29日，魯南制藥集團山東新時代藥業有限公司收到國家藥品監督管理局頒發的海普益?鹽酸沙丙蝶呤片藥品注冊批件（國藥準字H20233796），標志著該產品在國內首仿上市。鹽酸沙丙蝶呤是目前治療高苯丙氨酸血癥的唯一藥物，適用于對本品治療有反應的四氫生物蝶呤（BH4）缺乏癥所導致的高苯丙氨酸血癥（HPA）。國內僅BioMarin International Limited持有的原研制劑-鹽酸沙丙蝶呤片（科望）上市，目前其注冊證已過期，魯南制藥為國內獨家獲批上市廠家。

高苯丙氨酸血癥為常染色體隱性遺傳病，患者被稱為“不食人間煙火的孩子”（患兒無法正常代謝苯丙氨酸，如食用普通食物，體內將大量累積，進而產生高苯丙氨酸血癥癥狀）。血液中高濃度苯丙氨酸會對中樞神經系統造成不可逆損傷，使患者產生智力低下、自閉癥、癲癇、運動障礙等臨床癥狀。如果該病得不到及時治療，會對患者中樞神經系統造成嚴重的損傷。

罕見病藥物向來以投資大、風險高，且難以收回成本著稱。本品多次出現全國斷貨、斷供狀態，這對中國患者的用藥可及性造成了嚴重影響。服用本品的多為幼兒和未成年人，斷藥將直接影響智力和身體發育。魯南制藥在了解我國患者用藥的可及性無法得到滿足的信息后，毅然立項研發本品，潛心鉆研，連續攻克了原料藥易氧化、微量輔料混合均勻度差、混粉直壓可壓性差的技術瓶頸，解決了臨床生物樣品穩定性差的難題，歷時2年成功研制出了與原研制劑臨床治療等效的首仿藥物，目前已成為國內市場獨家品種。海普益，意為“四海普益”。海普益??鹽酸沙丙蝶呤片獲批上市，可滿足我國斷藥患者的迫切需求，解決我國患者用藥之急，惠及廣大患者，彰顯了“造福社會，創造美好生活”的魯南大愛。

在本品研發、審評審批過程中，為盡快解決患者無藥可用的難題，國家衛生健康委藥具管理中心、國家藥品監督管理局藥品審評中心、國家藥品監督管理局注冊司、山東省衛生健康委員會、山東省藥品監督管理局注冊處、青島市市場監督管理局和臨沂市市場監督管理局等社會各界給予了各方面的積極協調溝通和幫助，為本品快速上市、解決患者需求提供了大力支持。

海普益?鹽酸沙丙蝶呤片由國際藥品研發中心負責研發申報，并同時向歐盟遞交上市申請。國際藥品研發中心定位于“立足國內，輻射全球”的國際化戰略，成立于2017年，目前已取得歐洲制劑批件3個，美國制劑批件4個，新興市場制劑批件16個，CEP證書8個；提交歐、美、日DMF40余項，其他新興市場DMF50余項；6個美國ANDA、2個歐洲MA正在審評中。除國際化市場外，另有10個中國制劑品種正在審評中。

本品的上市進展一直以來備受很多媒體和患兒家屬的關注，此前眾多患兒家屬通過各種渠道詢問本品上市時間。本次獲批后，預計仍需一定生產周期方可投放市場。后期為方便患者購藥，預計產品由魯南制藥首薈大藥房獨家銷售。（本網記者）

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